三家基因編輯公司的第一季度財報結果讓華爾街分析師暫停

發(fā)生了什么

今年5月，這三家開創(chuàng)性的CRISPR人類基因編輯公司的一個有希望的開始被淘汰出局。根據(jù)標準普爾全球市場的數(shù)據(jù)，Editas Medicine (納斯達克股票代碼：EDIT) 股價下跌17%，Crispr Therapeutics (納斯達克股票代碼：CRSP)下跌11.5%，Intellia Therapeutics (納斯達克股票代碼：NTLA)下跌9.8% 情報。這些舉措讓CRISPR Therapeutics成為三人組合中唯一一個在2019年超越標準普爾500指數(shù)的成員。

上個月的糟糕表現(xiàn)背后的明顯罪魁禍首：第一季度財報業(yè)績和業(yè)務更新。但值得注意的是： 對于對基因編輯庫存感興趣的投資者，CRISPR不再是鎮(zhèn)上唯一的游戲。Precision BioSciences (納斯達克股票代碼：DTIL) 認為歸巢核酸內(nèi)切酶是比CRISPR酶更安全，更準確的基因組工程工具，于3月份首次公布，凈收益為1.7億美元。

所以呢

在CRISPR Therapeutics第一季度更新后，CRISPR庫存實際上在4月的最后兩天開始急劇下降，這為利基創(chuàng)造了基調，并導致了Editas Medicine和Intellia Therapeutics股票的兩位數(shù)下降百分比。分析師越來越關注CRISPR治療學和Editas Medicine之間血液疾病的即將到來的對比，而三者中的每一個都采用與其他人略有不同的方法來設計免疫細胞以治療各種癌癥。

換句話說，這些先驅者很可能在不久的將來首次競爭性地跨越道路。考慮到CRISPR Therapeutics已經(jīng)在兩個1/2期臨床試驗中招募患者，評估CTX001作為β地中海貧血和鐮狀細胞病的治療。雖然它是第一家進入臨床試驗的CRISPR公司，但Editas Medicine正在收集其針對相同血液疾病的“潛在最佳”治療方案的數(shù)據(jù)。它首次針對罕見眼病的臨床試驗正在準備在2019年下半年招募患者。

Intellia Therapeutics預計甚至不會在2020年之前提交其首個研究性新藥申請，但它已經(jīng)悄悄地開發(fā)了一種遞送技術和T細胞工程工具套件。這有望使其與同齡人直接競爭，每個人都在開發(fā)一種獨特的方法來設計用于癌癥免疫療法的“現(xiàn)成”細胞系。

除了那些迫在眉睫的碰撞課程外，最近的季度報告中沒有任何明顯的驚喜，每項業(yè)務仍然充滿現(xiàn)金。

CRISPR開發(fā)人員之間的競爭 - 每個人都擁有復雜的知識產(chǎn)權許可 - 可以為投資者提供其他基因編輯方法。Precision BioSciences計劃將其獨特的方法廣泛應用于工程免疫細胞和糾正體內(nèi)缺陷突變，并且還可以從渴望精確設計作物和微生物工廠的農(nóng)業(yè)或工業(yè)公司獲得許可使用費。三人不會享有相同的收入多樣性，因為他們不擁有在醫(yī)學應用外使用CRISPR的權利。

怎么辦

市場顯然將這三個CRISPR先驅置于不同的通道中。CRISPR Therapeutics因其相對無戲劇性的戰(zhàn)略執(zhí)行而獲得更高的股價。由于其開發(fā)時間表，Intellia Therapeutics是一個事后的想法，因此Editas Medicine因管理層改組而受到抨擊。但是，投資者不應該認為比賽已經(jīng)解決。目前，迅速進入臨床試驗的公司正在吸引價值，但如果治療性遞送工具無法成功運作，那么Intellia Therapeutics的緩慢而穩(wěn)定的步伐可能會成為其中的優(yōu)勢?；蛘撸硪环N方法，例如Precision BioSciences - 或者仍在學術界正在探索的基因編輯平臺 - 可以完全取消CRISPR基因編輯。