俄勒岡州立大學(xué)的研究人員向遺傳性失明的新療法邁出了關(guān)鍵一步

俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的科學(xué)家們已經(jīng)在動(dòng)物模型中證明了使用脂質(zhì)納米顆粒和信使 RNA(支持 COVID-19 疫苗的技術(shù))治療與罕見(jiàn)遺傳病相關(guān)的失明的可能性。

研究人員開發(fā)出能夠穿透神經(jīng)視網(wǎng)膜并將 mRNA 傳遞給感光細(xì)胞的納米顆粒，感光細(xì)胞的正常功能使視覺(jué)成為可能。

這項(xiàng)研究由俄勒岡州立大學(xué)制藥科學(xué)副教授 Gaurav Sahay、俄勒岡州博士生 Marco Herrera-Barrera 和俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)眼科助理教授 Renee Ryals 領(lǐng)導(dǎo)，今天發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》雜志上。

科學(xué)家們克服了使用脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 攜帶遺傳物質(zhì)以進(jìn)行視覺(jué)治療的主要限制——讓它們到達(dá)眼睛后部，也就是視網(wǎng)膜所在的位置。

脂質(zhì)是脂肪酸和類似的有機(jī)化合物，包括許多天然油和蠟。納米粒子是微小的材料塊，大小從一米到十億分之一米不等。信使 RNA 向細(xì)胞傳遞指令以制造特定蛋白質(zhì)。

對(duì)于冠狀病毒疫苗，LNPs 攜帶的 mRNA 會(huì)指示細(xì)胞制造病毒刺突蛋白的無(wú)害片段，從而觸發(fā)人體的免疫反應(yīng)。作為一種治療因遺傳性視網(wǎng)膜變性 (IRD) 引起的視力障礙的療法，mRNA 會(huì)指示感光細(xì)胞(由于基因突變而出現(xiàn)故障)制造視力所需的蛋白質(zhì)。

IRD 包括一組不同嚴(yán)重程度和流行程度的疾病，影響全世界每千人中的一個(gè)人。